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L’Europe approuve le premier traitement capable de corriger une erreur génétique

Publié par wikistrike.com sur 6 Novembre 2012, 11:29am

Catégories : #Santé - psychologie

L’Europe approuve le premier traitement capable de corriger une erreur génétique

Lipoprotein Lipase

L’idée de traiter des maladies génétiques en remplaçant un gène défectueux par une copie fonctionnelle a fait son petit bonhomme de chemin depuis près de trois décennies, mais la processus vers la création d’une thérapie effective qui soit sure et efficace s’est avérée être long et difficile. Maintenant, grâce aux efforts de la société hollandaise en biotechnologie UniQure, le premier traitement pour l’Europe permettant de corriger des erreurs dans le code génétique d’une personne a finalement été approuvé. Tandis que la thérapie est extrêmement couteuse, voire inabordable et limitée à une maladie génétique rare, l’approbation est prête à ouvrir la porte à des interventions similaires.

Le médicament est appelé Glybera et il est destiné au traitement d’une maladie génétique appelée Déficit en Lipoprotéine Lipase (LPLD), une maladie héréditaire rare, qui rend impossible la métabolisation des acides gras présents dans le sang, se traduisant par une inflammation du pancréas (pancréatite). Le trouble touche environ 1 personne sur un million.

Et comme il est précisé, le nouveau médicament est très, très cher : chaque traitement devrait couter 1,2 million d’euros par patient, ce qui est un bien malheureux nouveau record pour un seul médicament. Malgré cela, la société se justifie de donner au produit un prix aussi exorbitant. S’adressant à Reuters, le PDG de la société Joern Aldag a fait valoir que d’autres traitements suivront bientôt et que le prix élevé était justifié étant donné que la thérapie rétablit la fonction naturelle du corps et que ce n’est donc pas seulement une solution à court terme.

Inutile de dire qu’il sera difficile (voire impossible) pour les patients d’accéder à ces traitements, ce qui explique pourquoi UniQure travaillera avec les gouvernements européens sur de potentielles stratégies tarifaires. La Commission européenne a donné son consentement à UniQure pour commencer à vendre Glybera l’été prochain.

Glybera fonctionne en introduisant un gène LPL normal, fonctionnant de la bonne manière, dans le corps du patient de manière à pouvoir rendre fonctionnelle la protéine. Le gène de la LPL dans un vecteur de livraison dérivé d’un virus adéno-associé (AAV), de sérotype 1, qui a une propension naturelle pour les cellules musculaires.

Cliquez sur l’image pour accéder aux explications de la société Uniqures sur ce nouveau traitement :

Lipoprotein Lipase-uniqures
 

La société est également en train de travailler sur l’approbation réglementaire pour Glybera au Canada et aux États-Unis.

À l’avenir, on pense que des thérapies similaires seront en mesure de remédier à d’autres maladies génétiques graves, y compris les troubles d’immunodéficience combinée ouAlymphocytose (les enfants-bulle).

Il est intéressant de noter que Glybera n’est pas le premier médicament de thérapie génique. En 2003, la société chinoise SiBiono Genetech a obtenu l’approbation d’un médicament de thérapie génique pour le cancer de la tête et du cou (mais pas pour une utilisation en Europe ou en Amérique du Nord).

L’annonce sur le site de la société UniQures : First Gene Therapy Approved by European Commission, à partir de Reuters : Europe approves high-price gene therapy.

 

Source: Gurumed

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*** 06/11/2012 12:56


Trouvez LE mec qui est blindé aux as et qui a cette maladie,

il payera allégrement pour lui et tous les autres que vous aurez recensé.

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